Nueva esperanza contra el Alzheimer

Estudio con pocos pacientes muestra la eficacia y seguridad de un medicamento

Actualizado miércoles 30/07/2008 ÁNGELES LÓPEZ MADRID.-

Con todas las precauciones del mundo, investigadores del Imperial College London junto con otros científicos australianos y suecos avalan la eficacia y seguridad de un nuevo fármaco contra el Alzheimer. En un estudio, pequeño y preliminar, el medicamento ha demostrado que, en pacientes con esta enfermedad, mejora la función cognitiva y reduce, en el líquido raquídeo, el nivel de la proteina que se asocia con el mal.

Se conoce como PBT2 y, después de haber probado su buen hacer en pruebas con animales, parece que es capaz de lograr algunas mejorías en los pacientes que sufren Alzheimer.
"Ahora necesitamos nuevas investigaciones para ver cómo PBT2 se comporta en ensayos más grandes y largos. Nuestra esperanza es que podamos ser capaces de ver tratamientos que puedan mejorar sustancialmente la vida de las personas con Alzheimer precoz dentro de los próximos cinco años", explica el doctor Carig Ritchie, del departamento de Neurociencias y Salud Mental del Imperial College London y principal autor de la investigación.

Las personas que desarrollan esta enfermedad presentan una acumulación de una proteína, la beta amiloide (Aβ), implicada en el desarrollo de placas tóxicas que deterioran la sinapsis neuronal (conexiones de las células nerviosas) y el funcionamiento del cerebro.
Para acumularse en el cerebro, estas proteínas necesitan la ayuda de dos iones metálicos, el zinc y el cobre, cuya presencia es muy alta en los pacientes con Alzheimer. El PBT2 actúa interrumpiendo la interacción entre las proteínas y los iones. En anteriores estudios, se había visto que en ratones el fármaco restaura la función normal de la sinapsis y mejora el rendimiento cognitivo.

El siguiente paso para validar la eficacia del medicamento era demostrarla en un ensayo en fase II, es decir, en un grupo pequeño de personas afectadas por el trastorno. Los datos de este estudio son los que ahora publica la versión on line 'The Lancet Neurology' haciéndolos coincidir con la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer.
Diferentes dosis

Un total de 78 pacientes con estadio inicial de Alzheimer fueron asignados aleatoriamente a tomar, durante 12 semanas, 50mg de PBT2, 250mg del mismo compuesto, o un placebo (sustancia inactiva). A todos se les realizaron varios tests para valorar la función cognitiva antes del estudio y al final. También se les midió los niveles de la proteína beta amiloide en el líquido raquídeo durante el ensayo.

Tras comparar los resultados de las pruebas, los investigadores detectaron que los pacientes que habían tomado la dosis más alta de PBT2 pudieron completar un test, que consistía en realizar una serie de tareas, 48 segundos más rápido que lo hacían antes del inicio del ensayo. El grupo placebo tardó más tiempo en la prueba que al comienzo.

También se evidenció que los que tomaron 250mg del fármaco presentaron una mejoría, con respecto a los participantes de los otros dos grupos y con los resultados obtenidos al inicio del estudio, en otra prueba que medía la capacidad para relacionar palabras con ciertas categorías.
Por otro lado, la medición de los niveles de proteína beta amiloide 42 (un tipo de estas proteínas) en el líquido raquídeo mostró una reducción del 13% también con la dosis superior de PBT2.
"Los resultados de nuestro trabajo son muy alentadores, aunque se trata de un estudio relativamente pequeño, realizado en un periodo corto de tiempo. Nuestros resultados ciertamente engendran mucho optimismo para creer que este fármaco puede tener un efecto significativo en la base de la enfermedad, con un tangible beneficio clínico para los pacientes", señala el doctor Carig Ritchie.

En un artículo de opinión que también publica 'The Lancet Neurology', el profesor Norman Relkin, director del programa de alteraciones de la memoria del Colegio Médico Weill Cornell de Nueva York, explica que aunque todavía quedan muchos estudios por realizar para demostrar la eficacia de este nuevo fármaco, el PBT2 podría servir para validar la importancia y el papel de los iones metálicos en la enfermedad de Alzheimer.